Северная Осетия получила инновационный препарат для лечения одного из тяжелейших заболеваний

Фонд “Круг добра” обеспечил первых детей с буллезным эпидермолизом инновационным препаратом генной терапии под названием “Беремаген геперпавек”.

В 2024 году препарат был одобрен экспертным и попечительским советом фонда “Круг добра” для внесения в перечень закупок. “Беремаген геперпавек” – это гель, который способствует выработке в коже коллагена 7-го типа, синтез которого снижен или отсутствует у данной категории пациентов.

Его принцип действия направлен на привнесение в организм функциональной копии неработающего у пациента гена COL7A1. В том месте, где нанесено лекарство, клетки кожи, не способные нормально вырабатывать коллаген из-за генетической поломки, теперь смогут функционировать как здоровые.

Лечение новым препаратом пройдет и маленький пациент из Северной Осетии. Так как препарат имеет особенности и в нанесении, и в хранении, врачи первой поликлиники Владикавказа проходят специальное обучение по проведению терапии. Длительность курса займет полгода.

Результаты клинических исследований показывают, что применение лекарства позволяет затягиваться ранам на коже у детей с самыми тяжелыми формами буллезного эпидермолиза, а эффект применения достаточно продолжителен. Новый препарат должен значительно упростить уход родителей за детьми, повысить качество жизни пациентов.

Буллезный эпидермолиз – одно из тяжелых и редких (орфанных) заболеваний. На коже и слизистых оболочках больного образуются пузыри и эрозии при незначительном механическом воздействии или без него. До недавнего времени для терапии этой болезни не существовало специфического лекарственного препарата.

Россия стала одной из первых стран в мире, где препарат стал доступным. Всего в ближайшие месяцы “Беремаген геперпавек” получат более 150 детей из 65 регионов страны.

Благодаря фонду “Круг добра” жизненно необходимые перевязочные средства – дорогостоящие специальные губчатые и сетчатые повязки, бандажи для их фиксации – получают почти 300 детей с тяжелыми формами буллезного эпидермолиза.

Фонд был создан в 2021 году указом Президента России в качестве дополнительного механизма организации и финансирования помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями.