В Северной Осетии 10-летняя девочка с «синдром бабочки» начала получать генную терапию инновационным препаратом

Об этом в своем телеграм-канале сообщил Министр здравоохранения Северной Осетии Сослан Тебиев.

Несовершеннолетние пациенты с буллезным эпидермолизом (также известным как «синдром бабочки») в РФ начали получать генную терапию инновационным препаратом, закупаемым фондом «Круг добра».

10-летней Манисе диагноз был поставлен с рождения. На протяжении всей жизни ей приходится сталкиваться с ежедневными трудностями, а также осложнениями заболевания. До недавнего времени специфического лечения этого недуга не существовало.

Препарат генной терапии Беремаген геперпавек представлен в форме геля, что обусловлено применением именно на поврежденных участках кожи. Это лекарство помогает клеткам вырабатывать коллаген, который из-за генетических нарушений они не способны вырабатывать самостоятельно. По результатами исследований применение лекарства позволяет затягиваться ранам на коже у детей с самыми тяжелыми формами буллезного эпидермолиза, а эффект применения достаточно продолжителен.

Накануне представители фонда посетили республику, чтобы произвести первое нанесение лекарства.